近来很多新闻报道了高达70多万的天价药——诺西那生钠注射液，那么你知道这个药是治疗什么病吗？诺西那生钠注射液用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）。
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病，在临床上表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。图片来自网络
根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。
（1）1型：婴儿型约占全部SMA病例的45%。患儿出生后半年内起病，表现为进行性、对称性四肢无力，以近端肌肉出现肌无力为主，伴有呼吸肌无力。由于患儿肌张力下降，所以不能独自坐起，平躺时下肢呈“蛙腿”样姿势；由于患儿肋间肌受累比膈肌更重，所以胸廓呈现特征性“钟形”畸形。最严重的是，因为患儿呼吸肌无力，所以多数患儿在2岁内容易死于呼吸衰竭。
（2）2型：中间型约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，同样有近端肌肉无力的表现，下肢肌无力比上肢更严重，进展比婴儿型慢，不能独站或独走，虽然患儿可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿。随着病程进展，患者可能出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症。
（3）3型：青少年型约占20%。患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，随年龄增长会出现肌无力，下肢更为严重，最终部分丧失独自走路的能力，随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者出现脊柱侧弯、呼吸功能不全。
（4）4型：晚发型，即成人型早期运动发育正常，进展缓慢，成人起病，同样也以出现肢体近端无力表现为主。
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目前这个疾病主要以药物治疗、康复治疗、预防治疗SMA的各种并发症为主。而药物治疗中以诺西那生钠注射液常见，但是这种药物不能广泛使用，康复治疗是目前对该病治疗的有很重要的作用，常见的有定期物理治疗(PT)、正确使用支具或矫形器、规律运动训练等。而对症治疗更多的是根据当时病人的不同症状（呼吸功能不全、预防肺部感染及压疮等），制定的不同的针对性的治疗方案。
诺西那生钠注射液之所以不能广泛使用，其中有一个原因，就是我国普通家庭收入不高，而诺西那生钠注射液对收入不高的家庭来说价格还是太贵，若是患儿第一年需要打6次针，往后每年需要用药3次，这就是近几百万的支出。
值得庆幸的是，在中国国家医疗保障局举行的新闻发布会上，参与此次医保谈判的专家指出，医保谈判不是杀价，药品价格并非越低越好，天价药降为平民价才可以进入医保。
本次医保药品目录调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。从谈判情况看，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。
据发布会介绍，在本次调整中，国家医保局牢牢把握“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，满足广大参保人的基本用药需求。而在整个基金测算工作中，其职责定位是充分评估基金和患者的负担水平，测算出可承受的建议支付标准。由于企业研发这类罕见病的药物成本高，市场需求小，所以罕见病用药又被称为孤儿药，而诺西那生钠注射液被正式纳入医保，会对SMA的治疗产生积极的影响，不仅在一定程度上解决病人的用药困境，也使很多绝望的家庭重获信心面对疾病。由此可见，国家时刻